Eficacia

Qué es la eficacia en el contexto sanitario

El término procede del latín efficacia, derivado del adjetivo efficax (que produce el efecto deseado), a su vez de efficere (realizar, llevar a cabo). En el lenguaje general la eficacia se confunde a menudo con la eficiencia; el ámbito biomédico, sin embargo, les asigna significados técnicos bien diferenciados desde mediados del siglo XX, cuando la metodología del ensayo clínico controlado se consolidó como patrón de evaluación de las intervenciones sanitarias.

La eficacia responde a una pregunta concreta: ¿funciona la intervención cuando todo se hace de la mejor manera posible? Los participantes de un ensayo de fase III toman las dosis indicadas, en los intervalos pautados, durante el periodo previsto, con un seguimiento estrecho que rara vez se reproduce en una consulta ordinaria. El resultado que se obtiene en esas condiciones es la eficacia.

La tríada eficacia, efectividad, eficiencia

Fuera del laboratorio, la adherencia del paciente es irregular, las comorbilidades interfieren y los recursos disponibles varían de un sistema sanitario a otro. Lo que se mide en ese contexto real es la efectividad. Un fármaco puede demostrar una eficacia alta en un ensayo clínico y rendir peor en la práctica diaria si la pauta resulta difícil de cumplir o si el perfil de los pacientes reales difiere mucho del de los voluntarios seleccionados para el estudio.

La eficiencia añade una dimensión más: pone la efectividad en relación con el coste. Dos intervenciones igualmente efectivas no son equivalentes si una consume el doble de recursos que la otra. Las agencias de evaluación de tecnologías sanitarias analizan las tres dimensiones antes de recomendar la incorporación de un nuevo fármaco a la cartera de prestaciones públicas.

Eficacia intrínseca en farmacología

En farmacología molecular, «eficacia intrínseca» tiene un significado adicional, más restringido. Se refiere a la capacidad máxima de un fármaco para activar un receptor y generar la respuesta biológica correspondiente, con independencia de la dosis administrada. Un agonista completo posee una eficacia intrínseca alta; un agonista parcial, intermedia; un antagonista, nula. Esta acepción, introducida por el farmacólogo Robert P. Stephenson en 1956, coexiste con la de eficacia clínica sin que una invalide a la otra: simplemente operan a escalas distintas, la molecular y la poblacional.

Preguntas frecuentes

¿De dónde viene la palabra «eficacia»?

Del latín efficacia, derivado de efficax (que produce el efecto esperado). La raíz última es el verbo efficere, compuesto de ex- (fuera, completamente) y facere (hacer). Entró en el español culto por vía directa del latín y se documenta ya en textos del siglo XV.

¿Es lo mismo eficacia que efectividad?

No. La eficacia se mide en condiciones controladas (ensayo clínico), la efectividad en condiciones reales (práctica clínica habitual). Un medicamento con eficacia probada puede tener una efectividad menor si los pacientes no siguen correctamente la pauta o si presentan comorbilidades que el ensayo original excluía.

¿En qué fase del ensayo clínico se evalúa la eficacia?

Principalmente en las fases II y III. La fase II empieza a explorar la eficacia en un número reducido de pacientes con la enfermedad diana; la fase III la confirma en poblaciones más amplias y heterogéneas, comparando el fármaco con la terapia de referencia o con un placebo.

¿Se puede hablar de eficacia fuera de la farmacología?

Sí. En salud pública se valora la eficacia de programas de vacunación, campañas de cribado y estrategias preventivas. El concepto es siempre el mismo: grado en que una intervención consigue el resultado previsto en las mejores condiciones posibles de aplicación.

Referencias

1. Manual MSD (versión para profesionales). Evaluación de la eficacia y seguridad del fármaco.
2. Manual MSD (versión para público general). Evaluación de la efectividad y la seguridad de los medicamentos.
3. Real Academia Española. Eficacia. Diccionario de la lengua española, 23.ª ed..
4. Silva Aycaguer LC. Los términos: eficiencia, eficacia y efectividad ¿son sinónimos en el área de la salud?. Rev Cubana Hematol Inmunol Hemoter. 2008;24(2).