Efectividad

Qué es efectividad

En medicina, la efectividad mide en qué medida una intervención, ya sea un fármaco, una técnica quirúrgica, un programa preventivo o un dispositivo, consigue el efecto pretendido cuando se pone en manos del clínico habitual y se aplica a la población habitual. Es un concepto pragmático: no pregunta si algo puede funcionar en el mejor de los casos posibles, sino si de hecho funciona en el día a día.

El término procede del latín effectivus, "capaz de producir un efecto", derivado a su vez del verbo efficere, "llevar a cabo, realizar", formado con el prefijo ex- ("desde") y facere ("hacer"). La raíz une, por tanto, la idea de un efecto realizado, consumado. En castellano el sustantivo efectividad está documentado desde antiguo, pero su uso técnico en el sentido actual, opuesto al de eficacia, se consolida a lo largo del siglo XX, en paralelo al desarrollo de la evaluación de tecnologías sanitarias.

La formulación moderna del concepto se atribuye al epidemiólogo británico Archibald Cochrane, cuyo libro Effectiveness and Efficiency: Random Reflections on Health Services, publicado en 1972, se convirtió en referencia obligada de la medicina basada en la evidencia. Cochrane sostenía que muchas intervenciones consideradas útiles en la práctica no habían sido comprobadas de manera rigurosa, y propuso una distinción operativa que sigue vigente: preguntar por separado si una intervención puede funcionar (can it work?), si funciona en condiciones habituales (does it work?) y si merece la pena su coste (is it worth it?). Cada pregunta se corresponde con uno de los tres términos clásicos.

Cómo se mide: los ensayos pragmáticos

Los estudios diseñados específicamente para medir la efectividad se denominan ensayos pragmáticos o effectiveness trials. Su rasgo distintivo es que reproducen, tanto como es posible, las condiciones reales de la asistencia. Los criterios de inclusión son amplios, la población es heterogénea, el seguimiento suele ser largo y las intervenciones se aplican de la misma forma en la que se harían en la consulta cotidiana. La cuestión que quieren responder es directa: ¿este tratamiento aporta un beneficio neto cuando se prescribe en las condiciones habituales?

Los ensayos pragmáticos se sitúan en el otro extremo del abanico frente a los ensayos clínicos clásicos de eficacia, más selectivos y controlados. Los primeros ganan validez externa (generalización a la vida real) al precio de perder algo de validez interna; los segundos, al revés. En medio quedan los diseños híbridos, cada vez más frecuentes, que combinan un núcleo experimental estricto con extensiones observacionales para evaluar la traducción del efecto a la práctica.

Un capítulo aparte merecen los estudios de vida real, apoyados en registros, en datos administrativos o en historia clínica electrónica. La expansión de estas fuentes en las dos últimas décadas ha multiplicado la posibilidad de estimar la efectividad de intervenciones ya autorizadas, en poblaciones amplias y en periodos prolongados, aunque con la contrapartida de un mayor riesgo de sesgo y de la necesidad de técnicas estadísticas específicas para compensarlo.

Diferenciación con eficacia y eficiencia

La confusión más frecuente enfrenta a la efectividad con la eficacia. La distinción de referencia sigue siendo la del propio Cochrane. La eficacia responde a la pregunta de si una intervención puede producir el efecto deseado en circunstancias ideales, con pacientes seleccionados y un protocolo aplicado con rigor. Es lo que miden los ensayos clínicos aleatorizados de fase III que preceden a la autorización de un medicamento. La efectividad, por su parte, pregunta si ese mismo tratamiento produce el efecto esperado cuando se administra fuera de ese entorno controlado, en la variedad de pacientes y contextos que atiende el clínico habitual.

El tercer concepto del trío es la eficiencia, y no es una redundancia de los otros dos. Mide la relación entre el resultado obtenido y los recursos invertidos: cuánto beneficio se consigue por cada euro empleado. Una intervención puede ser eficaz, efectiva y aun así ineficiente si su beneficio, aunque real, no compensa el coste que impone al sistema de salud. La eficiencia es la pregunta clave de la evaluación económica en salud y del análisis coste-utilidad.

Es habitual, en textos anglosajones, ver contrapuestos efficacy y effectiveness con la misma pareja de significados. La traducción al castellano no siempre es cuidadosa y ambos términos aparecen usados como sinónimos en muchos artículos, con la confusión previsible. En la literatura médica formal, sin embargo, la distinción se mantiene y conviene respetarla: no es lo mismo un fármaco eficaz en el ensayo pivotal que un fármaco efectivo en la consulta.

Preguntas frecuentes

¿Cuál es la diferencia exacta entre eficacia y efectividad?

Eficacia es lo que consigue una intervención en el mejor de los escenarios posibles, típicamente en un ensayo clínico controlado con pacientes seleccionados. Efectividad es lo que consigue esa misma intervención cuando se aplica en la práctica habitual, con toda la variabilidad de pacientes y contextos que ello implica. La primera responde a "¿puede funcionar?"; la segunda, a "¿funciona en la vida real?".

¿Qué es un ensayo pragmático?

Es un tipo de ensayo clínico diseñado específicamente para medir la efectividad. Su rasgo principal es que reproduce las condiciones habituales de la práctica: criterios de inclusión amplios, poblaciones heterogéneas y un protocolo lo más parecido posible al modo real de prescribir o intervenir. Frente al ensayo explicativo clásico, aporta más validez externa a costa de algo de validez interna.

¿De dónde viene la palabra efectividad?

Del latín effectivus, "capaz de producir un efecto", a su vez derivado de efficere, "llevar a cabo". En castellano el sustantivo es antiguo, pero su uso técnico contemporáneo, con el sentido específico de "resultado en condiciones reales", se consolida en el siglo XX, especialmente a raíz del libro de Archibald Cochrane Effectiveness and Efficiency (1972).

¿Puede una intervención ser eficaz pero no efectiva?

Sí, y no es raro. Un fármaco que muestra un beneficio claro en el ensayo pivotal puede rendir mucho menos en la práctica si los pacientes reales no se ajustan al perfil del ensayo, si la adherencia es baja, si aparecen efectos adversos que llevan a interrupciones frecuentes o si el entorno asistencial no permite el seguimiento necesario. Detectar esa brecha entre eficacia y efectividad es una de las razones de ser de los estudios postautorización.

Referencias

1. Nefrología. Eficacia y efectividad: una distinción útil para la práctica y la investigación clínicas.
2. Cochrane Collaboration. Sobre la Colaboración Cochrane.
3. Real Academia Española. Efectividad. Diccionario de la lengua española.
4. Manual MSD versión para profesionales. Estrategias de decisión clínica.