Ensayo clínico de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con simulación y con grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad del zorevunersén (STK-001) en pacientes con síndrome de Dravet.

LOS PRINCIPALES OBJETIVOS DE ESTE ENSAYO SON: 1) EVALUAR EL EFECTO DEL FÁRMACO DEL ENSAYO SOBRE LA FRECUENCIA CON LA QUE LOS NIÑOS CON SÍNDROME DE DRAVET TIENEN CRISIS EPILÉPTICAS; 2) VER SI EL FÁRMACO DEL ENSAYO ACTÚA SOBRE LOS DAÑOS PROVOCADOS POR EL SÍNDROME DE DRAVET Y CÓMO LO HACE, INCLUIDOS LOS RETRASOS CONDUCTUALES Y DEL DESARROLLO Y LAS DIFICULTADES EN EL LENGUAJE Y EL HABLA; 3) EVALUAR DURANTE CUÁNTO TIEMPO EL FÁRMACO DEL ENSAYO PUEDE REDUCIR LA FRECUENCIA DE LAS CRISIS EPILÉPTICAS EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON SÍNDROME DE DRAVET (LO QUE SE DENOMINA «DURABILIDAD»); 4) ESTUDIAR LA SEGURIDAD DEL FÁRMACO DEL ENSAYO EN NIÑOS Y ADOLESCENTES Y CÓMO LO TOLERA UN NIÑO AL RECIBIRLO (LO QUE SE DENOMINA «TOLERABILIDAD»): ESTO CONSISTE EN COMPROBAR LOS EFECTOS SECUNDARIOS, LAS CONSTANTES VITALES, EL ESTADO GENERAL DE SALUD, EL MOVIMIENTO Y EL EQUILIBRIO, Y EL RITMO CARDÍACO DEL PARTICIPANTE, ENTRE OTRAS COMPROBACIONES DE SEGURIDAD, Y CÓMO RESPONDE EL SISTEMA INMUNITARIO (EL SISTEMA DE DEFENSA DEL ORGANISMO) DEL PARTICIPANTE AL FÁRMACO DEL ENSAYO; 5) ESTUDIAR CÓMO EL ORGANISMO ABSORBE Y METABOLIZA EL FÁRMACO DEL ENSAYO (LO QUE SE LLAMA «FARMACOCINÉTICA» O «FC»).