Essai clinique de phase III, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et en groupes parallèles, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du zorevunersen (STK-001) chez des patients atteints du syndrome de Dravet.

LES PRINCIPAUX OBJECTIFS DE CET ESSAI SONT LES SUIVANTS : 1) ÉVALUER L'EFFET DU MÉDICAMENT À L'ÉTUDE SUR LA FRÉQUENCE DES CRISES D'ÉPILEPSIE CHEZ LES ENFANTS ATTEINTS DU SYNDROME DE DRAVET ; 2) DÉTERMINER SI LE MÉDICAMENT À L'ÉTUDE AGIT SUR LES SÉQUELLES CAUSÉES PAR LE SYNDROME DE DRAVET ET DE QUELLE MANIÈRE, NOTAMMENT LES RETARDS COMPORTEMENTAUX ET DE DÉVELOPPEMENT AINSI QUE LES TROUBLES DU LANGAGE ET DE LA PAROLE ; 3) ÉVALUER PENDANT COMBIEN DE TEMPS LE MÉDICAMENT À L'ÉTUDE PEUT RÉDUIRE LA FRÉQUENCE DES CRISES D'ÉPILEPSIE CHEZ LES ENFANTS ET LES ADOLESCENTS ATTEINTS DU SYNDROME DE DRAVET (CE QUE L'ON APPELLE LA « DURABILITÉ ») ; 4) ÉTUDIER LA SÉCURITÉ DU MÉDICAMENT À L'ÉTUDE CHEZ LES ENFANTS ET LES ADOLESCENTS ET LA FAÇON DONT UN ENFANT LE TOLÈRE LORSQU'IL LE REÇOIT (CE QUE L'ON APPELLE LA « TOLÉRANCE ») : CELA CONSISTE À VÉRIFIER LES EFFETS SECONDAIRES, LES SIGNES VITAUX, L'ÉTAT DE SANTÉ GÉNÉRAL, LES MOUVEMENTS ET L'ÉQUILIBRE, AINSI QUE LE RYTHME CARDIAQUE DU PARTICIPANT, ENTRE AUTRES CONTRÔLES DE SÉCURITÉ, ET À OBSERVER COMMENT LE SYSTÈME IMMUNITAIRE (LE SYSTÈME DE DÉFENSE DE L'ORGANISME) DU PARTICIPANT RÉAGIT AU MÉDICAMENT À L'ÉTUDE ; 5) ÉTUDIER COMMENT L'ORGANISME ABSORBE ET MÉTABOLISE LE MÉDICAMENT À L'ÉTUDE (CE QUE L'ON APPELLE LA « PHARMACOCINÉTIQUE » OU « FC »).