Ensaio clínico de fase III, multicêntrico, aleatório, duplo-cego, controlado por placebo e com grupos paralelos, para avaliar a eficácia, a segurança e a tolerabilidade do zorevunersen (STK-001) em doentes com síndrome de Dravet.

OS PRINCIPAIS OBJETIVOS DESTE ENSAIO SÃO: 1) AVALIAR O EFEITO DO MEDICAMENTO EM ESTUDO SOBRE A FREQUÊNCIA COM QUE AS CRIANÇAS COM SÍNDROME DE DRAVET TÊM CRISES EPILÉPTICAS; 2) VERIFICAR SE O MEDICAMENTO EM ESTUDO ATUA SOBRE OS DANOS CAUSADOS PELA SÍNDROME DE DRAVET E DE QUE FORMA O FAZ, INCLUINDO ATRASOS COMPORTAMENTAIS E DE DESENVOLVIMENTO E DIFICULDADES NA LINGUAGEM E NA FALA; 3) AVALIAR DURANTE QUANTO TEMPO O MEDICAMENTO EM ESTUDO PODE REDUZIR A FREQUÊNCIA DAS CRISES EPILÉPTICAS EM CRIANÇAS E ADOLESCENTES COM SÍNDROME DE DRAVET (O QUE SE DENOMINA «DURABILIDADE»); 4) ESTUDAR A SEGURANÇA DO MEDICAMENTO EM ESTUDO EM CRIANÇAS E ADOLESCENTES E COMO É TOLERADO PELA CRIANÇA AO RECEBÊ-LO (O QUE SE DENOMINA «TOLERABILIDADE»): ISTO CONSISTE EM VERIFICAR OS EFEITOS SECUNDÁRIOS, OS SINAIS VITAIS, O ESTADO GERAL DE SAÚDE, O MOVIMENTO E O EQUILÍBRIO, E A FREQUÊNCIA CARDÍACA DO PARTICIPANTE, ENTRE OUTRAS VERIFICAÇÕES DE SEGURANÇA, E COMO O SISTEMA IMUNITÁRIO (O SISTEMA DE DEFESA DO ORGANISMO) DO PARTICIPANTE RESPONDE AO MEDICAMENTO EM ESTUDO; 5) ESTUDAR COMO O ORGANISMO ABSORVE E METABOLIZA O MEDICAMENTO EM ESTUDO (O QUE SE DENOMINA «FARMACOCINÉTICA» OU «FC»).