Ensayo clínico de mivelsirán administrado por vía intratecal en participantes adultos con Síndrome de Down asociado a la enfermedad de Alzheimer en etapa temprana (DS-AD).

EL OBJETIVO DE ESTE ESTUDIO DE INVESTIGACIÓN ES EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UN MEDICAMENTO EN ESTUDIO LLAMADO MIVELSIRÁN (ALN-APP). ESTE MEDICAMENTO NO HA SIDO AUTORIZADO POR LAS AUTORIDADES SANITARIAS DE SU PAÍS PARA UTILIZARSE FUERA DE ESTE ESTUDIO DE INVESTIGACIÓN. EL MEDICAMENTO DEL ESTUDIO SE EVALUARÁ PARA AVERIGUAR QUÉ EFECTOS TIENE EL MIVELSIRÁN EN LAS PERSONAS CON SÍNDROME DE DOWN ASOCIADO A LA ENFERMEDAD DE ALZHEIMER EN ETAPA TEMPRANA (DS-AD). EN EL ESTUDIO SE DESEA AVERIGUAR: - LOS EFECTOS DEL MIVELSIRÁN EN EL CEREBRO QUE PUEDAN OBSERVARSE MEDIANTE PRUEBAS DE DIAGNÓSTICO POR LA IMAGEN. - SI EL MIVELSIRÁN PUEDE AYUDAR A LAS PERSONAS CON SÍNDROME DE DOWN ASOCIADO A LA ENFERMEDAD DE ALZHEIMER EN ETAPA TEMPRANA. (DS-AD) AL REDUCIR LA CONCENTRACIÓN DE CIERTAS PROTEÍNAS EN EL CEREBRO QUE ESTÁN RELACIONADAS CON LA ENFERMEDAD. -SI EL MIVELSIRÁN ES SEGURO Y SE TOLERA BIEN.