Ensaio clínico de mivelsiran administrado por via intratecal em participantes adultos com síndrome de Down associada à doença de Alzheimer em fase inicial (DS-AD).

O OBJETIVO DESTE ESTUDO DE INVESTIGAÇÃO É AVALIAR A SEGURANÇA E A EFICÁCIA DE UM MEDICAMENTO EXPERIMENTAL DENOMINADO MIVELSIRAN (ALN-APP). ESTE MEDICAMENTO NÃO FOI AUTORIZADO PELAS AUTORIDADES DE SAÚDE DO SEU PAÍS PARA UTILIZAÇÃO FORA DESTE ESTUDO DE INVESTIGAÇÃO. O MEDICAMENTO DO ESTUDO SERÁ AVALIADO PARA DETERMINAR OS EFEITOS DO MIVELSIRAN EM PESSOAS COM SÍNDROME DE DOWN ASSOCIADA À DOENÇA DE ALZHEIMER EM FASE INICIAL (DS-AD). O ESTUDO PRETENDE DETERMINAR: OS EFEITOS DO MIVELSIRAN NO CÉREBRO QUE POSSAM SER OBSERVADOS ATRAVÉS DE EXAMES DE DIAGNÓSTICO POR IMAGEM. SE O MIVELSIRAN PODE AJUDAR AS PESSOAS COM SÍNDROME DE DOWN ASSOCIADA À DOENÇA DE ALZHEIMER EM FASE INICIAL (DS-AD), REDUZINDO OS NÍVEIS DE DETERMINADAS PROTEÍNAS NO CÉREBRO RELACIONADAS COM A DOENÇA. SE O MIVELSIRAN É SEGURO E BEM TOLERADO.