Publicaciones científicas
Tratamiento de la hemofilia: de la terapia sustitutiva a la terapia génica
José A Páramo 1
Resumen
La hemofilia A y B son trastornos hemorrágicos congénitos causados por deficiencia de los factores VIII y IX de la coagulación, respectivamente.
La terapia sustitutiva del factor deficitario ha sido clásicamente la base de la profilaxis y del tratamiento de las complicaciones hemorrágicas, pero presenta varias limitaciones, como la administración frecuente por vía intravenosa, el desarrollo progresivo de artropatía y la presencia de inhibidores.
Ello ha motivado la búsqueda de alternativas terapéuticas para un control más efectivo de la hemorragia y mayor facilidad de administración, tales como los factores de vida media extendida, fármacos procoagulantes como emicizumab de administración subcutánea, bloqueo de las vías anticoagulantes naturales (hemostasia rebalanceada) y la terapia génica, con las que se ha conseguido un control efectivo de la hemorragia o se encuentran en fase avanzada de investigación clínica.
CITA DEL ARTÍCULO Med Clin (Barc). 2021 Sep 8;S0025-7753(21)00336-5. doi: 10.1016/j.medcli.2021.04.031
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