Ensayo clínico de ALXN2040 en pacientes con atrofia geográfica secundaria a degeneración macular asociada a la edad

LA DEGENERACIÓN MACULAR ES UN TRASTORNO QUE AFECTA A LA PARTE CENTRAL DE LA RETINA (LA MÁCULA) Y PROVOCA UNA PÉRDIDA DE LA VISIÓN CENTRAL. SE PRODUCE ESPECIALMENTE EN DE EDAD AVANZADA Y, POR TANTO, SE DENOMINA DMAE. LA DEGENERACIÓN MACULAR ASOCIADA A LA EDAD ES UNA DE LAS PRINCIPALES CAUSAS DE CEGUERA Y TIENE 2 FORMAS AVANZADAS DE ENFERMEDAD: (1) DMAE NEOVASCULAR (FORMA HÚMEDA), EN LA QUE CRECEN VASOS SANGUÍNEOS PERMEABLES BAJO LA RETINA (UNA CAPA SITUADA EN LA PARTE POSTERIOR DEL GLOBO OCULAR QUE CONTIENE CÉLULAS SENSIBLES A LA LUZ Y DESENCADENA LA SEÑAL QUE PASA A TRAVÉS DEL NERVIO ÓPTICO HACIA EL CEREBRO, DONDE SE FORMA UNA IMAGEN VISUAL) Y (2) AG (FORMA SECA), EN LA QUE LAS CÉLULAS SENSIBLES A LA LUZ DE LA RETINA DESAPARECEN Y MUEREN (ATROFIA). LAS REGIONES DE ATROFIA DAN LUGAR A UN PUNTO CIEGO EN EL CAMPO VISUAL. EL EFECTO DE LA ENFERMEDAD SOBRE LA VISIÓN PROGRESA LENTAMENTE Y PUEDE DIFERIR DE 1 PACIENTE A OTRO, DEPENDIENDO DEL LUGAR DE LA RETINA EN QUE SE PRODUZCA LA ATROFIA Y DEL TAMAÑO DE LA ZONA DE ATROFIA. LOS PACIENTES PUEDEN NOTAR DIFICULTADES CON EL RECONOCIMIENTO FACIAL, DIFICULTAD PARA CONDUCIR, RETRASO PARA VER LAS COSAS EN UN ENTORNO OSCURO, PUNTOS NEGROS EN EL CAMPO VISUAL Y DISMINUCIÓN DE LA VELOCIDAD DE LECTURA. LOS OBJETIVOS DE ESTE ESTUDIO SON LOS SIGUIENTES: - AVERIGUAR SI DANICOPÁN PUEDE RALENTIZAR LA VELOCIDAD DE PROGRESIÓN DE LA AG Y, A SU VEZ, LA PÉRDIDA DE FUNCIÓN VISUAL. - DETERMINAR LA SEGURIDAD DE DANICOPÁN EN PACIENTES CON AG MEDIANTE LA VIGILANCIA DE POSIBLES EFECTOS SECUNDARIOS. - COMPROBAR CÓMO RESPONDE EL ORGANISMO AL TRATAMIENTO CON DANICOPÁN. - MEDIR LA CONCENTRACIÓN SANGUÍNEA DE DANICOPÁN A LO LARGO DEL TIEMPO. - ENCONTRAR UNA DOSIS SEGURA Y EFICAZ EN LOS PACIENTES CON AG Y AVERIGUAR CÓMO ACTÚA EL ORGANISMO CON EL FÁRMACO DEL ESTUDIO EN DIFERENTES DOSIS. - COMPROBAR EL EFECTO DE DANICOPÁN SOBRE LA CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD, LAS ACTIVIDADES COTIDIANAS Y LAS FUNCIONES VISUALES.