RNA mensajero antisentido

¿Qué es el RNA mensajero antisentido?

El RNA antisentido es una molécula de ácido ribonucleico que tiene una secuencia complementaria a una molécula de RNA mensajero (mRNA) específica en la célula. Esta característica permite que el RNA antisentido se una específicamente a su mRNA objetivo, bloqueando su función y, por ende, interfiriendo en la expresión del gen correspondiente. Esta capacidad de regular la expresión genética ha despertado un gran interés en el ámbito médico, especialmente en la investigación de terapias génicas y el diseño de nuevos fármacos.

La biología molecular ha revelado que la regulación de la expresión genética es un proceso complejo y multifacético. El RNA antisentido es solo una de las múltiples herramientas que las células utilizan para ajustar finamente qué genes se expresan y cuándo. Sin embargo, lo que distingue al RNA antisentido es su especificidad y su capacidad para actuar post-transcripcionalmente, es decir, después de que el gen haya sido transcrito en mRNA pero antes de que este mRNA se traduzca en proteína.

Cuando un RNA antisentido se une a su mRNA objetivo, forma lo que se conoce como un dúplex de doble cadena. Esta estructura de doble cadena a menudo es reconocida por la maquinaria celular como extraña o anómala, llevando a la degradación del mRNA. En otros casos, la simple presencia del dúplex impide que los ribosomas se unan al mRNA y realicen la traducción. Independientemente del mecanismo exacto, el resultado final es que la proteína codificada por el mRNA no se produce o se produce en cantidades reducidas.

Desde una perspectiva médica, las aplicaciones potenciales del RNA antisentido son vastas. Al poder silenciar específicamente genes individuales, se abren oportunidades para tratar enfermedades que están causadas o exacerbadas por la producción excesiva de una proteína específica. De hecho, varios fármacos basados en RNA antisentido ya han sido aprobados para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y se están investigando muchos más para una variedad de condiciones, desde enfermedades virales hasta cáncer.

Por ejemplo, en el caso de enfermedades genéticas causadas por mutaciones que llevan a la producción de proteínas dañinas, el RNA antisentido podría usarse para reducir o eliminar la producción de estas proteínas. En el ámbito del cáncer, donde la sobreexpresión de ciertos genes puede conducir a la proliferación celular descontrolada, el RNA antisentido podría ser una herramienta para silenciar estos genes y detener el crecimiento tumoral.

© Clínica Universidad de Navarra 2023