Mieloma múltiple y otras gammapatías monoclonales

"Nuestro objetivo es el diagnóstico preciso y tratamiento precoz para lograr curar el mieloma".

DR. JESÚS SAN MIGUEL IZQUIERDO
ESPECIALISTA. SERVICIO DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA

Las gammapatías monoclonales y el mieloma múltiple son un conjunto de enfermedades en las que existe una proliferacion de células plasmáticas tumorales en la médula ósea y un aumento de una proteína monoclonal en sangre y/u orina.

El mieloma múltiple es el segundo tumor hematológico más frecuente después de los linfomas. El tratamiento de esta enfermedad ha cambiado de forma espectacular en los últimos años gracias al desarrollo de nuevas terapias, como la aprobación de 5 nuevos fármacos que han logrado duplicar la supervivencia de los pacientes con mieloma.

Somos centro de referencia del Grupo Español de Mieloma para el diagnóstico, recibiendo cada día 3 ó 4 casos.

Además, somos centro de referencia para la investigación preclínica de nuevos tratamientos, en colaboración con distintas compañías farmacéuticas y centro de formación para más de 100 médicos extranjeros que cada año acuden a formarse a nuestro hospital.

En la Clínica Universidad de Navarra ofrecemos un tratamiento y seguimiento personalizado. Los fármacos administrados y la intensidad se individualizan según las características propias de cada paciente.

Imagen del icono de la consulta de Segunda Opinión. Clínica Universidad de Navarra

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Nuestros profesionales le harán una valoración médica sin que tenga que moverse de casa.

¿Cuáles son los síntomas habituales?

Tipos de mielomas:

Gammapatía monoclonal de significado incierto: es la más frecuente de todas. Es una entidad "benigna" que se caracteriza por la presencia de la proteína monoclonal en sangre u orina por una pequeña profileración de células plasmáticas, sin que existan otras alteraciones. De éstas solo el 11% progresan a mieloma múltiple.

Mieloma asintomático a quiescente: en este caso existe una cantidad mayor de células tumorales en médula ósea y una cantidad mayor de proteína monoclonal en sangre y/u orina pero todavía tampoco hay síntomas. La evolución es incierta, unos se comportan como una gammapatía monoclonal "benigna" y otros, sin embargo, evolucionan hacia un mieloma activo, siendo pacientes de alto riesgo.

Mieloma múltiple: en este caso existen ya síntomas como anemia, lesiones óseas, fallo renal o aumento del calcio en sangre y otras alteraciones analíticas o radiológicas que obligan a iniciar el tratamiento de forma inmediata.

Los síntomas de la enfermedad se derivan de la proliferación descontrolada de células plasmáticas en la médula ósea. Dichas células desplazan a las células normales, originado un cuadro de anemia con su sintomatología asociada: cansancio, palidez, taquicardia, sofocos, etc.

También se produce una destrucción del hueso que puede causar dolores óseos más o menos intensos e incluso fracturas espontáneas o fracturas ante traumatismos mínimos.

Además, las células atípicas producen y secretan una inmunoglobulina anómala a la sangre (componente o banda monoclonal) que al ser filtrada por el riñón puede ocasionar una insuficiencia renal.

Los síntomas más habituales son:

  • Dolor óseo.
  • Alteraciones en la analítica de sangre.
  • Problemas renales.
  • Infecciones recurrentes.

¿Tiene alguno de estos síntomas?

Puede que padezca un mieloma múltiple.

Diagnóstico integrado y de precisión con tecnología de vanguardia

Ofrecemos una medicina personalizada realizando un diagnóstico genético integral y fenotípico para administrar a cada paciente el tratamiento que pueda obtener los mejores resultados.

La citometría de flujo es un instrumento clave para la valoración diagnóstica y pronóstica de las gammapatías monoclonales. Permite caracterizar de forma precisa los marcadores que presenta las células plasmáticas del mieloma para orientar el diagnóstico y el pronóstico.

Hemos liderado los métodos más sensibles para la detección de la enfermedad mínima residual con el fin de obtener mayor precisión para monitorizar la eficacia de los tratamientos.

La clasificación genética del mieloma es fundamental para establecer un pronóstico adecuado.

Los estudios de mutaciones y secuenciación permiten encontrar mutaciones desfavorables en pacientes en los que las demás pruebas son normales y además, orientan al uso de determinados tratamientos.

  • Cariotipo.
  • FISH en célula plasmática seleccionada.
  • Panel de mutaciones.
  • Estudios de secuenciación masiva.

Tomografía de emisiones de positrones (PET): realizado con glucosa y con metionina. Este segundo radiofármaco tiene una mayor sensibilidad diagnóstica en el mieloma.

TAC de cuerpo entero con dosis bajas de radiación: permite la obtención de imágenes de alta calidad y mayor sensibilidad que la radiografía convencional.

Resonancia magnética de 3 teslas: la resonancia más potente que consigue mayor precisión diagnósticas de las imágenes.

¿Cómo las tratamos?

En pacientes menores de 70 años que cumplen criterios, el tratamiento idóneo será el autotrasplante de médula ósea.

Se realizan 4-5 ciclos de tratamiento de inducción con fármacos nuevos (bortezomib, talidomida, lenalidomida, etc.) y después se realiza el autotrasplante.

Tras realizarlo, se pueden administrar de nuevo fármacos para consolidar y mantener la respuesta frente a la enfermedad.

Si el paciente no es candidato a autotrasplante de médula ósea, el tratamiento indicado es la administración de agentes alquilantes: melfalán, prednisona, etc. que hace unos años era el tratamiento clásico pero añadiendo estos nuevos fármacos:

  • Anticuerpos monoclonales como el daratumumab, isatuximab, anticuerpos biespecíficos frente a BCMA.
  • Nuevos inmunomoduladores: Pomalidomida, lenalidomida, etc.
  • Inhibidores del proteasoma de nueva generación: oprozomib, carfilzomib, etc.
  • Otros fármacos inhibidores selectivos: venetoclax, selinexor, panobinostat, etc.

Tenemos más de 30 ensayos abiertos en todas las fases de la enfermedad y con todos los fármacos que se están evaluando en el mieloma, además del trasplante en sus modalidades autóloga y alogénica:

Células CAR frente a BCMA

Anticuerpos monoclonales:

  • Daratumumab
  • Isatuximab
  • Anticuerpos biespecíficos frente a BCMA

Inhibidores del proteasoma de nueva generación

  • Oprozomib
  • Carfilzomib

Nuevos inmunomoduladores

  • Pomalidomida
  • CELMODs, fármacos inmunomoduladores de 3ª generación

Nuevos alquilantes

  • Melflufen

Inhibidores de checkpoint

Otros fármacos (inhibidores selectivos)

  • Venetoclax
  • Selinexor
  • Panobinostat

¿Qué ensayos clínicos tenemos sobre este tema?

Pamplona
reclutamiento

64407564MMY1002 Estudio de daratumumab subcutáneo en combinación con anticuerpos biespecíficos de redirección de las células T para el tratamiento de sujetos con mieloma múltiple

El objetivo de este estudio es encontrar una dosis segura y tolerable tanto de JNJ-64407564 [anti- GPRC5DxCD3] como de JNJ-64007957 [anti-BCMAxCD3] cuando se administran en combinación con una inyección subcutánea de daratumumab (dara s.c.) en pacientes con mieloma múltiple. Una dosis es la cantidad de un fármaco que se administra en de una sola vez. Este estudio también analizará el modo en que JNJ- 64407564 [anti-GPRC5DxCD3] y dara s.c., conocid...
Pamplona
reclutamiento

68284528MMY2001 Estudio de JNJ-68284528, una terapia de linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (T-CAR) dirigidos frente a BCMA en sujetos con mieloma múltiple en recaída o refractario.

El objeto de este estudio es investigar el uso de un nuevo fármaco experimental denominado JNJ-68284528 en pacientes con mieloma múltiple. El JNJ-68284528 es un desarrollo fruto de la cooperación entre Janssen Research & Development, Legend Biotech USA, Inc. y Legend Biotech Ireland Limited. El JNJ-68284528 es una terapia de linfocitos T-CAR. En este tipo de tratamiento, sus leucocitos (que forman parte del sistema inmunitario) se someterán a una modificaci...

Un equipo multidisciplinar de referencia internacional

A la vanguardia

Unidad de Terapias Avanzadas

La Unidad de Terapias Avanzadas de la Clínica Universidad de Navarra se pone en funcionamiento para abordar en exclusiva terapias celulares contra el cáncer y otras enfermedades del sistema inmunitario, favoreciendo su administración y buscando aumentar la seguridad de estos tratamientos.

Un equipo multidisciplinar de enfermería de alta especialización junto con médicos de todas las especialidades implicadas en el abordaje de aquellos tratamientos que dependen de fármacos de terapias avanzadas e inmunoterapia.

¿Dónde lo tratamos?

EN NAVARRA Y MADRID

NUESTRO EQUIPO MÉDICO

Especialistas del Servicio de Hematología y Hemoterapia

El Servicio de Hematología de la Clínica, formado por especialistas de reconocido prestigio nacional e internacional, ha integrado técnicas diagnósticas moleculares y la utilización de nuevos tratamientos personalizados en su labor asistencial, permitiendo un diagnóstico más preciso y rápido de las enfermedades hematológicas.

El trabajo conjunto del personal médico y el investigador facilita el desarrollo y la aplicación de los nuevos tratamientos y a su vez la evaluación precisa del resultado de los tratamientos.

Imagen de la fachada de consultas de la sede en Pamplona de la Clínica Universidad de Navarra

¿Por qué en la Clínica?

  • Expertos en el desarrollo de tratamientos de Terapia Celular.
  • Centro de referencia internacional en linfomas, mieloma múltiple y gammapatías monoclonales.
  • Expertos en el diagnóstico y tratamiento de problemas hemorrágicos y trombóticos.