Terapia génica

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Tratamiento con terapia génica en la Clínica

La terapia génica se puede definir como una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir un defecto genético causante de una patología.

Además de las enfermedades genéticas propiamente dichas, la terapia génica se está aplicando de forma experimental al tratamiento del cáncer (en aquellos tumores que no tienen un tratamiento eficaz o en los que el tratamiento convencional ha fracasado), el SIDA (asociado al tratamiento antiviral) y, más recientemente, otras enfermedades como la enfermedad coronaria, la enfermedad arterial periférica o la artritis reumatoide.

Sin embargo, las posibilidades terapéuticas de la terapia génica no se limitan a estas enfermedades y con el tiempo, una vez que se compruebe su eficacia, seguridad y mejoren los vectores, no es descabellado que se emplee en muchas otras situaciones en las que no está en juego la vida del paciente.

¿Quiere saber más sobre la Unidad de Genética Clínica?

Este es un campo en plena expansión y en continua renovación, de manera que es importante acudir a centros en que se disponga del conocimiento de los tratamientos más novedosos aprobados en la actualidad y de las herramientas para evaluar la respuesta a los mismos·.

A pesar de que en un principio fue una técnica planteada para tratar enfermedades genéticas hereditarias, en la actualidad se propone para casi cualquier enfermedad, siendo un mecanismo de lo más prometedor. Entre los objetivos que persigue la terapia génica podemos citar:

  1. Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células.
  2. Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo, los oncogenes).
  3. Introducir material genético que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo (por ejemplo, introducir en las células copia de un gen que obstaculice la replicación de un virus). 

La terapia génica trabaja, tanto con el material genético (el principio activo), como con los vehículos que se encargan de hacer que ese material genético pueda entrar en las células en cantidad suficiente y, además, manteniendo su integridad. Con respecto al material genético, se busca desarrollar genes más eficaces, cuyo funcionamiento pueda predecirse o controlarse una vez dentro del organismo.

En cuanto a los vehículos, también llamados vectores, constituyen en este momento el talón de Aquiles de la terapia génica y han de mejorarse sustancialmente si se quiere que llegue a tener éxito en el tratamiento de los enfermos.

En el momento actual, los vectores más eficaces de que disponemos son los de tipo viral. Se basan en el hecho de que los virus no son, en realidad, más que un material genético que se ha dotado de los mecanismos necesarios para poder entrar en las células de forma eficaz y producir sus propias proteínas para multiplicarse. Para construir un vector viral de terapia génica, deben eliminarse los genes del virus que son fundamentales para que pueda multiplicarse y sustituirse por el gen terapéutico, con lo que se aprovecha la eficacia del virus para entrar en las células, evitando los riesgos de su diseminación.

Saber más sobre la terapia génica

Más de 4.000 personas han recibido algún tipo de terapia génica, repartidas en un gran número de ensayos clínicos y frente a numerosas enfermedades.

Aunque en algún caso podía hablarse de éxitos terapéuticos parciales, ha sido en estos dos últimos años cuando se han descrito los primeros resultados realmente esperanzadores.

En cuanto a su seguridad, en la gran mayoría de los ensayos clínicos que se han llevado a cabo no ha habido problemas.

¿En qué enfermedades está indicada?

  • Enfermedades de origen genético

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